DETAIL.ID, Jakarta – Obat baru untuk mengobati hemofilia telah disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA) AS menyetujui Hemgenix.
Pabrikan CSL Behring mematok harga US$3,5 juta (atau sekitar Rp 55 miliar) per perawatan. Ini menjadikannya obat termahal di dunia.
FDA menyetujui Hemgenix berdasarkan keamanan dan efektivitas yang dievaluasi dalam dua penelitian terhadap sekitar 60 pria dewasa.
Efek samping yang paling umum termasuk enzim hati yang tinggi, sakit kepala, gejala mirip flu dan reaksi terkait infus ringan.
Hemgenix adalah terapi gen untuk mengobati orang dewasa dengan hemofilia B, kelainan perdarahan genetik di mana orang tidak menghasilkan protein yang dibutuhkan untuk membuat gumpalan darah. Sekitar 1 dari 40.000 orang mengidap penyakit ini, kebanyakan adalah laki-laki.
“Terapi gen untuk hemofilia telah ada di cakrawala selama lebih dari dua dekade. Meskipun ada kemajuan dalam pengobatan hemofilia, pencegahan dan pengobatan episode perdarahan dapat berdampak buruk pada kualitas hidup individu,” kata Dr. Peter Marks, direktur FDA’s Pusat Evaluasi dan Penelitian Biologis, dikutip dari CNN, Rabu, 30 November 2022.
“Persetujuan hari ini memberikan pilihan pengobatan baru untuk pasien dengan Hemofilia B dan merupakan kemajuan penting dalam pengembangan terapi inovatif bagi mereka yang mengalami beban penyakit yang tinggi terkait dengan bentuk hemofilia.” ujarnya.
Institute for Clinical and Economic Review, sebuah organisasi penelitian nirlaba independen yang menganalisis nilai obat resep dan produk medis lainnya, mengonfirmasi bahwa Hemgenix sekarang adalah obat termahal di dunia.
Dalam analisis keefektifan biaya obat baru-baru ini, menimbang manfaat kesehatan terhadap biaya penggantian, ICER menyarankan bahwa harga yang wajar untuk obat tersebut adalah antara US$2,93 juta dan US$2,96 juta.
Menurut analisis oleh GoodRx, obat termahal di AS sebelumnya adalah Zolgensma, yang disetujui oleh FDA pada 2019 untuk mengobati atrofi otot tulang belakang dan dihargai US$2,1 juta untuk pengobatan.
